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非随机对照研究.doc

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非随机对照研究— 单组目标值法在医疗器械临床试验中的应用随机对照试验(RCT)通过随机分组和设立对照来减少试验可能发生的偏倚,提高试验质量。由于随机对照设计的要求严格、科学性强,研究证据可靠,现已被广泛应用于新药、医疗器械临床试验中。然而,由于医疗器械具有一些特殊性,往往并不适用随机对照试验,比如,所研究的器械无法进行盲法操作,受试者不能依从随机化分组方案,临床不可行,以及存在严重的伦理问题等。近年来,非随机对照设计越来越受到重视,其中,目标值法在医疗器械非随机对照临床试验中应用特别多。在美国 FDA 对医疗器械审评中,目标值法在某些医疗器械临床试验中的应用已被认可,并将其作为 RCT 不适合时的替代方法之一。美国 FDA 对目标值(Objective Performance Criteria, OPC)的定义为:从大量历史数据库(如,文献资料或历史记录)的数据中得到的一系列可被广泛认可的性能标准,这些标准可以作为说明某些器械的安全性或有效性的替代指标或临床终点。通常目标值由靶值(target)和单侧可信区间界限(通常为 95%单侧可信区间界限)组成,其中,单侧可信区间界限最为重要,近些年来,有时仅用单侧可信区间界限表示。对于某些器械,如果存在本研究领域临床认可的、国内/国外公认的该器械的主要疗效/安全性评价指标及其评价标准,那么可以此评价标准作为目标值,并根据该目标值计算临床试验所需样本量,进行符合该目标值的单组试验。试验结果的评价,同样应采用主要评价指标的点估计值和单侧可信区间,并将他们与相应目标值进行比较。一般要求点估计值及其单侧可信区间界限均分别不低于(或不高于)OPC 的靶值和单侧可信区间界限。但通常,更侧重单侧可信区间界限间的比较,如果单侧可信区间界限不低于(或不高于)OPC 的单侧可信区间界限,即可认为医疗器械的有效性(或安全性)达标。应用目标值法进行临床试验的基本步骤为:一、根据临床专业知识确定研究器械的主要疗效/安全性评价指标;二、根据历史数据或审评机构,明确本研究领域临床认可的、国内/国外公认的疗效/安全性评价标准(如:FDA/SFDA指导原则、ISO 标准、国标或部标等规范或指南) ,并以此作为主要评价指标的目标值;三、根据目标值确定该临床试验所需的样本量,即受试者人数;四、所有受试者接受该医疗器械的治疗或检查,观察其有效性和安全性指标;五、估计主要评价指标的单侧 95%可信区间,并与目标值进行比较,得出结论。在应用单组目标值法时,我们需要把握四个关键问题:一、临床试验应用单组目标值法的关键是确定目标值。目标值应由大样本数据汇总得到,有足够多的文献数据的支持,且单侧可信区间界限值应被临床业界广泛认可和接受,必须为国内/国外公认的疗效/安全性评价标准(如:FDA/SFDA 指导原则、ISO 标准、国标或部标等规范或指南) 。二、在试验设计阶段,要准确的估计样本量,保证具有充足的检验效能。此外,与随机对照试验相比,目标值法的优点是需要的样本量少。虽然目标值法使得医疗器械临床试验简单易行,但试验前期工作需要搜集大量的同类产品的临床试验结果资料,来确定可被广泛接受的目标值。三、目标值法不设立对照组,无法调整非处理因素对结果的影响,所以在解释上带来一定困难。研究结果的解释必须限定在某些特定条件之下。如受试者的入选标准和排除标准必须明确,如果年龄、性别、疾病严重程度发生改变,临床试验结果也会随之改变;此外,医院的医疗及护理水平的高低也会对试验结果造成一定影响。这不仅要求临床试验的质量控制要严格,也要求确定目标值时要充分考虑到各种因素的影响。四、目标值法由于没有对照组,因此无法与市场同类产品对比,不能得到临床实践的广泛认可,因此仅适用于低风险产品,手术成功率必须高于 90%,在试验进行前与进行过程中,需要反复与 SFDA、临床专家、统计专家进行论证。
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